Обзор исследований

В данной таблице перечислены препараты, уже получившие одобрение в некоторых странах, а так же те, которые в данный момент находятся на стадии клинический исследований.
ИССЛЕДОВАНИЕКОМПАНИЯПРЕПАРАТСТАТУСКРИТЕРИИСТРАНА, ГДЕ ПРОВОДЯТСЯ КИДАННЫЕ ПО КИ
Антифиброзная терапияFibroGenPamrevlumab (FG-3019)Фаза 2Мальчики с МДД в возрасте от 12 лет и старшеСШАПодробнее
Противовоспалительная терапияCatabasisCAT-1004Фаза 2Мальчики с МДД в возрасте от 4-7 летСША
Противовоспалительная терапия (Стероиды)ReveraGenVBP15Фаза 2аЗдоровые мужчины / женщины в возрасте от 18-65 летСША
Противовоспалительная терапия (Стероиды)PTCEmflaza (Deflazacort)Получен статус лекарственного препарата 14.6.2016США
Стволовые клетки (сердце)CapricorCAP-1002Фаза 1/2Мальчики с МДД в возрасте от 18 лет и старшеСША
Коэнзим Q10 аналогSantheraCatena / Raxone IdebenoneФаза 3Мальчики с МДД в возрасте от 5-16 летСША/Европа
Пропуск экзоновSareptaExondys51Получен статус лекарственного препарата 29.9.2017Мальчики с МДД, имеющие мутации, способные к прохождению экзона 51США
Пропуск экзоновSareptaSRP-4045 и SRP-4053 ESSENCEФаза 3Мальчики с МДД, в возрасте от 7-13 лет, имеющие мутации, способные к прохождению экзона 45 или экзона 53США/Европа
Фолистатиновая генная терапияMilo BiotechrAAVI- ФоллистатинФаза 1/2Мальчики с МДД в возрасте от 7 лет и старшеСША
Фолистатиновая генная терапияPfizerPF-06252616Фаза 2Мальчики с МДД в возрасте от 6-9 летКанада, Европа, Япония, США
Миостатин АнтителаBristol-Meyers SquibbBMS-986089Фаза 1Здоровые мужчины / женщины в возрасте от 18-55 летСША
Нонсенс мутации (стоп-кодон)PTCAtaluren (PTC124) Nonsense MutationsФаза 3 (подтверждающее исследование)Пациенты с нонснес мутациейАвстралия, Канада, Европа, Корея, США, Южная Америка, Россия
Регулятор УтрофинаSummitSMT C1100Фаза 1/2Мальчики с МДД в возрасте от 5-13 летЕвропа
Улучшение мышечной силыTAM DMDTamoxifenФаза 31 группа: мальчики в возрасте от 6,5 — 12 лет

2 группа: мальчики в возрасте от 10 — 16 лет
Франция, Германия, Греция, Испания, Швейцария, Турция и Англия

Поделиться ссылкой: