Обзор исследований
В данной таблице перечислены препараты, уже получившие одобрение в некоторых странах, а так же те, которые в данный момент находятся на стадии клинический исследований.| ИССЛЕДОВАНИЕ | КОМПАНИЯ | ПРЕПАРАТ | СТАТУС | КРИТЕРИИ | СТРАНА, ГДЕ ПРОВОДЯТСЯ КИ | ДАННЫЕ ПО КИ |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Антифиброзная терапия | FibroGen | Pamrevlumab (FG-3019) | Фаза 2 | Мальчики с МДД в возрасте от 12 лет и старше | США | Подробнее |
| Противовоспалительная терапия | Catabasis | CAT-1004 | Фаза 2 | Мальчики с МДД в возрасте от 4-7 лет | США | |
| Противовоспалительная терапия (Стероиды) | ReveraGen | VBP15 | Фаза 2а | Здоровые мужчины / женщины в возрасте от 18-65 лет | США | |
| Противовоспалительная терапия (Стероиды) | PTC | Emflaza (Deflazacort) | Получен статус лекарственного препарата 14.6.2016 | США | ||
| Стволовые клетки (сердце) | Capricor | CAP-1002 | Фаза 1/2 | Мальчики с МДД в возрасте от 18 лет и старше | США | |
| Коэнзим Q10 аналог | Santhera | Catena / Raxone Idebenone | Фаза 3 | Мальчики с МДД в возрасте от 5-16 лет | США/Европа | |
| Пропуск экзонов | Sarepta | Exondys51 | Получен статус лекарственного препарата 29.9.2017 | Мальчики с МДД, имеющие мутации, способные к прохождению экзона 51 | США | |
| Пропуск экзонов | Sarepta | SRP-4045 и SRP-4053 ESSENCE | Фаза 3 | Мальчики с МДД, в возрасте от 7-13 лет, имеющие мутации, способные к прохождению экзона 45 или экзона 53 | США/Европа | |
| Фолистатиновая генная терапия | Milo Biotech | rAAVI- Фоллистатин | Фаза 1/2 | Мальчики с МДД в возрасте от 7 лет и старше | США | |
| Фолистатиновая генная терапия | Pfizer | PF-06252616 | Фаза 2 | Мальчики с МДД в возрасте от 6-9 лет | Канада, Европа, Япония, США | |
| Миостатин Антитела | Bristol-Meyers Squibb | BMS-986089 | Фаза 1 | Здоровые мужчины / женщины в возрасте от 18-55 лет | США | |
| Нонсенс мутации (стоп-кодон) | PTC | Ataluren (PTC124) Nonsense Mutations | Фаза 3 (подтверждающее исследование) | Пациенты с нонснес мутацией | Австралия, Канада, Европа, Корея, США, Южная Америка, Россия | |
| Регулятор Утрофина | Summit | SMT C1100 | Фаза 1/2 | Мальчики с МДД в возрасте от 5-13 лет | Европа | |
| Улучшение мышечной силы | TAM DMD | Tamoxifen | Фаза 3 | 1 группа: мальчики в возрасте от 6,5 — 12 лет 2 группа: мальчики в возрасте от 10 — 16 лет | Франция, Германия, Греция, Испания, Швейцария, Турция и Англия |