Препарат генной терапии ELEVIDYS сегодня был одобрен FDA для лечения амбулаторных детей с миодистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 5 лет с генетически подтвержденным диагнозом МДД. Решение FDA основано на данных, предоставленных компанией Sarepta в части уровней выработки минидистрофина в мышцах пациентов, получивших ELEVIDYS.
ELEVIDYS — инфузия, которую пациент получает один раз и которая разработана для лечения причины МДД — мутации в гене дистрофина.
Применение препарата ограничено возрастом 4-5 лет и противопоказано пациентам с любыми делециями в 8 и/или 9 экзонах гена дистрофина.
FDA может изменить критерии применения препарата ELEVIDYS в конце 2023 года, когда компания Sarepta предоставит данные третьей фазы проводимого ей клинического исследования по разным возрастным когортам.
Полный текст пресс-релиза: https://www.businesswire.com/news/home/20230622454844/en/