11 апреля 2022 произошло важное событие для пациентского сообщества Дюшенн, которого все так ожидали на протяжении всего 2021г. и за которое мы все боролись.11 апреля Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) «Круг добра» на заседании попечительского совета, расширил перечни лекарственных препаратов, в т.ч для обеспечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, для экзон-пропускающей терапии :- Вилтоларсен, Голодирсен, Этеплирсен.Решение попечительского совета, открывает путь к обеспечению пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна к инновационным препаратам, которые способствуют переводу злокачественной формы Дюшенн в менее агрессивную форму-Беккер, путем экзон-пропускающей терапии.Родительский проект выражает благодарность экспертному и попечительскому совету за важное положительное решение. Отдельную благодарность выражаем руководителю Центра детской психоневрологии, заведующей отделением психоневрологии и психосоматической патологии, профессору ФГАУ НМИЦ Здоровья Детей Кузенковой Людмиле Михайловне, Президенту Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Каримовой Светлане Игоревне.Спасибо за сотрудничество и за совместно проделанную работу во благо всех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна благотворительному фонду «Гордей» и фонду «Мой Мио»
https://фондкругдобра.рф/11-04-2022-прошло-пятое-заседание-попечительс/